""
办公室技术商业化
http://www.research.umn.edu/techcomm
612-624-0550

抗肌萎缩蛋白基因打靶的方法和工具

技术#20140040

关于这项技术的问题? 问一个技术经理

下载打印的PDF文档

图库
Dystrophinduchenne肌营养不良症DMD Genetic Treatment
类别
研究人员
丽塔℃。 perlingeiro博士
副教授,心血管科,明尼苏达州大学医学院
外部链接 (www.dom.umn.edu)
迈克尔kyba博士
副教授,儿科,明尼苏达州大学医学院
外部链接 (www.peds.umn.edu)
法布里奇奥里纳尔迪博士
安东尼filareto博士
丹尼尔voytas博士
副教授,在美国澳门新葡新京的中心基因工程总监
外部链接 (cbs.umn.edu)
由...管理
拉吉udupa
技术授权官 612-624-3966
专利保护

我们正在申请专利20150125429

基因治疗为杜氏肌营养不良症和类似的遗传性疾病

一种新的方法和工具已经开发了杜氏肌营养不良症(DMD)及相关的遗传性疾病的基因治疗。肌营养不良蛋白基因序列已经通过插入一个合成的外显子转录成之前在天然编码序列的第一外显子的基因代码被遗传校正。插入的构建体中,保持突变外显子的转录发生停止信号结束,并且能够为肌营养不良蛋白成功地进行编码。插入的外显子的合成绕过突变的基因和允许更强的肌肉组织和发生肌肉萎缩症的逆转。这种方法也可以用于治疗类似的遗传性疾病,其中引起疾病​​的外显子跨越兆碱基摊开一个可行的选择。

MN-IP先试后买
MN-IP尝试和购买协议条款是在被张贴的过程。联系 丽贝卡·格伯 具体细节。

duchenne肌营养不良症

DMD是一种隐性遗传性疾病,导致肌肉退化并最终死亡通过使人体无法为营养不良蛋白编码的突变。在健康的身体,抗肌萎缩蛋白是一个不可分割的组成部分肌肉组织结构,缺乏这种蛋白质会导致肌肉分解。研究人员 先前发现的遗传代码,负责生产抗肌萎缩蛋白的特定的外显子,它是已知的是,这些外显子是导致DMD相关的遗传问题的突变。然而,外显子 整个人类基因组的兆碱基的传播,因此很难纠正DMD轨迹。人们对基因疗法来纠正负责使DMD的蛋白编码错误的突变收效甚微。

好处和外显子插入的功能在dystrophin基因:

  • 外显子插入绕过突变的基因和允许性肌营养不良蛋白的适当的编码
  • 可应用于导致对人体造成危害的其他基因突变
  • 方法和工具尚未在DMD的治疗前使用

发展阶段 原型开发