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核酸递送至肝脏用于血友病和溶酶体贮积症的治疗

技术#20150339

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GNA LiverLysosomal Storage Disease
类别
研究人员
特里萨reineke博士
教授,化学系,科学与工程学院
外部链接 (www.cems.umn.edu)
由...管理
拉吉udupa
技术授权官 612-624-3966
专利保护

我们正在申请专利20160346395

聚合配体GNA递送核酸至肝脏

含聚合的配体GNA聚合材料递送核酸与低细胞毒性肝脏。一系列从N-乙酰基d - 半乳糖胺(GNA)得到的阳离子型二嵌段glycopolymers的靶向于肝脏脱唾液酸糖蛋白的肝细胞(ASGP)受体。这些容易地制造聚合物与核酸结合,以形成纳米颗粒的细胞有效地吸收。这种新颖的核酸递送至肝的方法具有许多治疗应用,特别是对于血友病和几个溶酶体贮积病。

在肝靶向给药毒性较低

现有技术的肝靶向递送使用病毒或基于脂质的材料,其可以是有毒的。使用这些聚合的配体GNA证明比现有的病毒或脂质为基础的技术低的细胞毒性。此外,GNA配体的这种聚合形式是新颖的:到现在为止,GNA配体只被在单,双,三触角或结构使用。

好处和特点:

  • 提供核酸至肝脏
  • 较低的细胞毒性相比,现有的病毒或基于脂质的材料
  • 容易产生
  • GNA配体的新型聚合形式
  • ASGP受体特异性的细胞类型目标

应用:

  • 核酸递送至肝体内或ASGP受体特异性细胞类型
  • 治疗血友病和溶酶体贮积病的

机会

  • 许可的专利商业化